艾滋病治疗研究获突破性进展新“基因剪刀”可切除免疫缺陷病毒基因
冯卫东
2020年12月03日08:17 来源：科技日报
据在线发表于《自然·通信》上的一项最新研究，福州三中家校互动平台美国科学家已成功从非人类灵长类动物的基因组中编辑了SIV（猴免疫缺陷病毒，与人类免疫缺陷病毒HIV密切相关，即艾滋病的病因）。这一突破是在艾滋病病毒研究方面迈出的重要一步，将使研究人员比以往任何时候都更接近于开发出治疗人类HIV感染的方法。
主持研究的天普大学医学院研究人员表示：“我们首次证明，单次接种由腺相关病毒携带的CRISPR基因编辑构建体，人造人间奇凯达可从恒河猴的感染细胞中编辑出SIV基因组。”
这项新工作表明，研究团队开发的基因编辑构建体可以到达被感染的细胞和组织，这些组织被称为SIV和HIV的病毒储藏库，是病毒整合到宿主DNA中并隐藏多年的细胞和组织，是治愈感染的主要障碍。这些病毒库中的SIV或HIV超出了抗逆转录病毒疗法的范围，皮特老爹大战公鸡而抗逆转录病毒疗法可抑制病毒复制并从血液中清除病毒。一旦停止抗逆转录病毒治疗，病毒就会从其储藏库中出现并重新进行复制。
在非人类灵长类动物中，SIV的行为非常类似于HIV。在实验室研究的SIV感染的恒河猴模型是一种理想的大型动物模型，可以概括人类的HIV感染。
在这项新研究中，研究人员设计了SIV特异的CRISPR-Cas9基因编辑构建体。细胞培养实验证实，俏模牌轻靓减肥胶囊该编辑工具可从宿主细胞DNA的正确位置切割整合的SIV DNA。他们随后将构建体载入腺相关病毒9（AAV9）载体中，该载体可通过静脉注射到感染SIV的动物体内。
研究人员随机选择3只SIV感染的猕猴，每只接受一次AAV9-CRISPR-Cas9注射，另选一只猕猴作为对照。3个星期后，研究人员从猕猴身上采集了血液和组织。分析表明，3366厨房连连看在用AAV9-CRISPR-Cas9处理的猕猴中，基因编辑构建体已分布到广泛的组织中，包括骨髓、淋巴结和脾脏，并到达一个非常重要的病毒库CD4+T细胞。
此外，天普大学研究人员对被治疗动物组织进行了遗传分析，证明SIV基因组可有效地从感染细胞上裂解下来。裂解效率因组织而异，但在淋巴结中明显达到很高的水平。
研究人员表示，这是终结艾滋病病毒进程中的一项重要进展，下一步是在更长时间内评估这种治疗方法，以确定是否能完全消除病毒，甚至使受试者摆脱抗逆转录病毒治疗。（记者冯卫东）
(责编：许心怡、崔元苑)
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